Fibrosi Cistica, ora il farmaco ivacaftor disponibile per i pazienti dai 6 anni in su, per otto mutazioni

ROMA – La Commissione Europea ha concesso una nuova indicazione per il farmaco ivacaftor (Kalydeco, di Vertex Pharmaceuticals): il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di almeno 6 anni di età, provocata da una qualunque di otto ulteriori mutazioni del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), diverse rispetto a quella per cui il farmaco è già approvato. Con la nuova approvazione, ivacaftor è ora indicato anche nei pazienti oltre i 6 anni di età che presentano una qualsiasi di queste altre otto mutazioni del gene CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P e G1349D.

Questa decisione, di fondamentale importanza per i pazienti europei, è stata preceduta da un’analoga indicazione da parte dell’FDA statunitense. In aggiunta, l’agenzia europea ha approvato l’inserimento in scheda tecnica dei dati del lungo periodo di follow-up provenienti dallo studio PERSIST. PERSIST è un trial fase 3, in aperto, della durata di 96 settimane, che ha valutato la sicurezza a lungo termine del trattamento con ivacaftor arruolando persone dai 6 anni e anziani con almeno una copia della mutazione G551D che avevano completato 48 settimane del trattamento negli studi idi fase III ENVISION e STRIVE sforzano di studi e incontrato altri criteri di ammissibilità. I risultati di PERSIST hanno dimostrato che la sicurezza e l’efficacia di ivacaftor visti nei due studi di fase III si sono mantenute per quasi tre anni (144 settimane) in pazienti con mutazione G551D.

La fibrosi cistica è una malattia caratterizzata da un trasporto anomalo del cloruro e del sodio attraverso gli epitelio, legato alle mutazioni del gene CFTR, che porta come conseguenza alla produzione di secrezioni spesse e viscose. Ivacaftor ha come bersaglio il CFTR difettoso e facilità il trasporto di cloruro, aumentando le probabilità di apertura del canale presente nella proteina.

Vertex ha reso noto che l’ampliamento delle indicazioni sul farmaco si è basato sui dati di uno studio randomizzato e controllato di fase III su 39 pazienti portatori di una qualsiasi delle seguenti mutazioni: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D o G970R.

Lo studio, si legge nel comunicato aziendale. ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare (FEV1) nell’insieme dei pazienti trattati con ivacaftor, il cui profilo di sicurezza è risultato simile a quello mostrato nei precedenti studi di fase III su pazienti con la mutazione G551D.

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