Malattia di Fabry, partito il nuovo studio di fase tre con il migalastat

In Italia il trial viene effettuato al Policlinico Gemelli

Continuano gli studi sulla malattia di Fabry nell’ambito della collaborazione tra Glaxo Smith Kline e Amicus Therapeutics. Dopo che nell’ottobre 2010 le due aziende avevano raggiunto un accordo per sviluppare e commercializzare migalastat HCl (Amigal) – un ‘chaperone’ che dovrebbe essere in grado di stimolare l’attività enzimatica residua nei pazienti affetti da questa malattia lisosomiale – ora si è arrivati all’avvio di un nuovo trial clinico di fase tre, lo Studio 012. Ad annunciarlo pochi giorni fa è stato John F. Crowley, presidente e chief executive officer di Amicus. “Siamo lieti di annunciare  – ha detto – che il primo paziente ha ricevuto il dosaggio previsto dallo studio pilota di fase III finalizzato a confrontare l’efficacia di Amigal con quella della ERT”. Lo studio in questione è di tipo randomizzato, in aperto, della durata prevista di 18 mesi e dovrebbe fornire dati clinici a lungo termine relativi al confronto tra  migalastat HCl a ERT – cioè la terapia enzimatica sostitutiva tradizionale –  nei pazienti con malattia di Fabry.     

Oltre a questo studio Amicus e Glaxo stanno onducendo anche un altro studio di fase tre per questo stesso farmaco, lo Studio 011, della durata prevista di sei mesi e che prevede il raffronto con il  placebo.
”Crediamo che Amigal abbia il potenziale per fornire una importante opzione di trattamento nella malattia di Fabry – ha detto il dottor Philippe Monteyne, Responsabile Sviluppo e Chief Medical Officer per le Malattie Rare GSK  – siamo lieti dei progressi che la squadra Amicus-GSK ha fatto nel programma di sviluppo clinico dall’ottobre 2010 ad oggi” 
Rispetto all’impostazione originale lo studio è stato recentemente modificato: 50 pazienti che partecipano allo studio sono stati randomizzati in modo tale che 30 passeranno alla sperimentazione con migalastat HCl mentre 20 rimarranno in ERT.  L’endpoint primario di efficacia è la funzione renale, misurata dal tasso di filtrazione glomerulare (GFR) Outcome secondari di efficacia includono la funzione renale, misurata a 24 ore, di proteine nelle urine e di altri risultati clinici.   
Lo studio è multicentrico e viene effettuato anche in Italia presso il policlinico Agostino Gemelli.
Oltre agli studi di fase III in monoterapia (Studio 011 e Studio 012), Amicus e GSK stanno attualmente conducendo uno studio clinico di fase II per valutare la co somministrazione di migalastat HCI ed ERT.

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