Ricerca. Contro il cancro, le terapie innovative accendono le speranze

L’oncologia è la più grande disciplina su cui molte realtà pubbliche e private stanno massicciamente investendo alla ricerca di una cura efficace contro cancro.

Il trattamento oncologico infatti ha fatto molti progressi dall’avvento della chemioterapia negli anni ’40. Molti passi avanti sono stati fatti nel campo dell’oncologia, specialmente negli ultimi due decenni, con il conseguente miglioramento della qualità della vita e dei tassi di sopravvivenza. Attualmente vi sono più di 1.300 farmaci e vaccini in fase di sviluppo per combattere il cancro, (dati diffusi da PhRMA Pharmaceutical Research and Manufacturers of America).

Finora sono state lanciate molte terapie innovative e le aziende farmaceutiche continuano a investire in modo significativo nella ricerca oncologica per far progredire il mercato della cura del cancro.

Il cancro ha subito enormi cambiamenti negli ultimi cinque anni poiché sono stati ampiamente valutati nuovi trattamenti che sfruttano il sistema immunitario per ripristinare l’equilibrio tra le cellule tumorali e le cellule sane. Farmaci come gli inibitori PD-1/L1 hanno rivoluzionato il trattamento del melanoma in stadio avanzato, del cancro del polmone e del cancro renale, migliorando drasticamente i tassi di sopravvivenza a cinque anni. Al momento disponiamo anche di terapie cellulari geneticamente modificate che producono tassi di risposta impressionanti per le forme avanzate di cancro del sangue. Più in generale, le popolazioni di cancro vengono definite, non solo dalla posizione del tumore, ma da un elenco sempre crescente di biomarcatori che hanno rilevanza per la prognosi e la selezione di terapie mirate appropriate. La chemioterapia è ancora una parte essenziale del trattamento del cancro, ma viene sempre più sostituita o integrata da nuovi farmaci antitumorali innovativi.
Insomma, l’obiettivo del trattamento del cancro si sta rapidamente spostando da un approccio tradizionale verso la cosiddetta medicina di precisione che prevede trattamenti su misura per i singoli pazienti.

Una di queste, ancora in sperimentazione negli Stati Uniti, è la biopsia liquida che in un futuro non troppo lontano sarà in grado di rilevare molti dei tumori attualmente mortali, come il cancro al pancreas, alle ovaie, al cervello, in una fase molto anticipata rispetto alla sua manifestazione.

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Ma non è tutto. Il trattamento del cancro è stato storicamente sviluppato in base al loro organo o tessuto di origine. Tuttavia negli ultimi anni, c’è stato un aumento delle terapie agnostiche, (colpiscono una precisa mutazione genetica e non il tumore ndr), in cui i pazienti sono trattati in base al profilo genomico del tumore, indipendentemente dal tipo di cancro o da dove il cancro ha dato il suo inizio. Questo approccio offre un grande potenziale di crescita nel mercato dei prodotti farmaceutici oncologici.
Secondo un rapporto del Cancer World, sono in fase di sviluppo almeno altre 10 terapie antitumorali, basate su una serie di mutazioni genetiche. Ma sebbene gli approcci indipendenti dal tumore abbiano attirato molta attenzione, è ancora un’area di nicchia.


L’idea di alterare un gene per curare una malattia è abbastanza nuova, ma con la prima approvazione da parte dell’FDA (Food and Drug Administration, ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti farmaceutici) della terapia genica Kymriah (tisagenlecleucel) di Novartis per alcuni pazienti pediatrici e giovani adulti con una forma di leucemia linfoblastica acuta è ora una realtà.



Non a caso la ricerca e sviluppo nella terapia cellulare genica è in costante aumento. Un rapporto del PhRMA statunitense del 2020 sulla pipeline della terapia cellulare e genica ha rilevato ben 362 terapie in fase di sviluppo clinico da parte di aziende biofarmaceutiche.

A partire da febbraio 2020, negli Stati Uniti sono stati approvati nove prodotti di terapia cellulare o genica per il trattamento del cancro, delle malattie degli occhi e delle malattie ereditarie rare.




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Nuove e più specifiche terapie mirate sono in fase di sviluppo da parte di molte aziende e alcune di esse hanno già dimostrato un’efficacia molto elevata.

Per esempio nel settembre 2021, Enhertu (trastuzumab-deruxtecan) prodotto dalla giapponese Daiichi Sankyo e AstraZeneca ha dimostrato di prolungare significativamente la sopravvivenza in alcuni pazienti con cancro al seno.

Tuttavia, – come affermano più ricercatori – la tossicità rimane una sfida, ma l’identificazione di bersagli più specifici per le cellule tumorali e non presenti sulle cellule normali, come i recettori alfa-fetoproteine, offrono la possibilità di terapie antitumorali altamente efficaci e non tossiche.




Un’altra recente tendenza della ricerca è studiare il microbioma in quanto può fornire ingredienti che le cellule tumorali possono utilizzare per favorire la loro crescita in tessuti e luoghi specifici. I ricercatori hanno dimostrato che la composizione del microbioma intestinale dei topi influisce sulle dimensioni e sul numero dei loro tumori del cancro al fegato. Ad esempio, una ricerca ha evidenziato che un microbioma più diversificato potrebbe migliorare l’efficacia dei trattamenti di immunoterapia per il cancro della pelle. Sono in corso studi clinici per saperne di più su come un microbioma sano potrebbe influenzare molti altri tipi di cancro e trattamenti correlati.





microbiome.jpgDi sicuro l’oncologia continua ad attrarre la maggior parte degli investimenti nel settore farmaceutico. Nel 2020, la spesa globale in oncologia è stata di 167 miliardi di dollari.
Nessuno è sicuro che la ‘cura universale’ sia dietro l’angolo, ma vi è molto ottimismo sul fatto che nei prossimi 10-20 anni si dovrebbe essere in grado di curare molte più persone di quanto sia possibile oggi e di fornire una buona qualità di vita per un tempo molto più lungo di oggi per coloro che non è possibile curare.

In definitiva per il trattamento del cancro si stanno avvicinando importanti cambiamenti di paradigma grazie a nuove terapie come quella genica e cellulare e con la medicina di precisione. Fattori che aumentano le speranze di trovare una soluzione permanente per queste patologie che ogni anno uccidono milioni di persone.

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